«Событие месяца в медицине» – еженедельная рубрика в рамках уникального спецпроекта сообщества «Врачи РФ» и НИИ организации здравоохранения и медицинского менеджмента. Весь год мы публикуем информацию о передовых знаниях, технологиях и событиях в Москве, России и мире. Сегодня поговорим о медицине в Китае.
Группа китайских исследователей совершила прорыв в разработке лечения редкого наследственного заболевания – мышечной дистрофии Дюшенна (МДД). Ученые использовали собственную технологию редактирования РНК, применив систему LEAPER. Это первый в мире случай редактирования РНК в терапии МДД.
Развитие мышечной дистрофии Дюшенна связано с генетическими мутациями. Заболевание проявляется прогрессирующей атрофией мышц и утратой двигательных функций. Как правило, первые симптомы появляются в детском возрасте. Существующие на сегодняшний день методы лечения позволяют лишь частично замедлить развитие болезни.
Применение генной терапии в лечении МДД связано с рядом трудностей. Так, у разных пациентов выявлено более 7000 типов патогенных мутаций, а значит, универсальный подход к терапии невозможен. Таким образом, одна из главных задач для мирового медицинского сообщества заключается в разработке стратегий, сочетающих высокую эффективность и гибкий подход.
Сотрудники Чанпинской лаборатории и Пекинского университета создали новую технологию редактирования РНК. Компоненты системы LEAPER позволяют находить ошибочный генетический код в мышечных клетках, восстанавливать ген путем удаления последовательностей и обеспечивать выработку клетками полноценных белков, что способствует восстановлению мышечной функции. Система отличается простотой и высокой безопасностью, а нагрузка на организм минимальна.
Согласно полученным результатам, у троих пациентов были зафиксированы устойчивые и значимые улучшения двигательных функций в течение одного года наблюдения после проведения терапии.
Развитие таких технологий требует не только научных открытий, но и грамотного управления их внедрением в практическое здравоохранение. Именно поэтому подготовка специалистов в области менеджмента сегодня приобретает особое значение.